Assessing the Therapeutic Potential of Alternative Splicing Manipulation in ALS Treatment for Intrinsically Disordered Regions
Description: 筋萎縮性側索硬化症におけるTDP-43の線維化・凝集は天然変性領域に依存する。その局所集積は、生理的な液-液相分離を凝集に移行させる重要な因子である。興味深いことに、この天然変性領域は、選択的スプライシングにより、その発現が制御される。しかし、この選択的スプライシングの制御機構、さらにはその人為的介入による筋萎縮性側索硬化症への影響は明らかでない。本研究では、天然変性領域を欠くTDP-43アイソフォームの生成メカニズム、さらには、これが液-液相分離と凝集形成に与える影響を明らかにし、最終的に、選択的スプライシングを操作し天然変性領域を制御する筋萎縮性側索硬化症の治療戦略を検証する。
Amount: ¥4,290,000
Funding type: research
Funder scheme: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Start date: 2020-04-01
End date: 2023-03-31
Investigator: Akihiro SUGAI
Institution: Niigata University
Funded outputs count: 2
Funder award ID: 20K07880
OpenAlex ID: G3674580706