小脳アストロサイトから神経へのDirect conversion誘導因子の探索
Description: 本計画では、遺伝学的にツールによって予め脳内全域のアストロサイト特異的にPtbp1ノックダウンしたマウスを作製し、このマウスを下地としてAAVベクターを用いたin vivo CRISPR KOシステムを用いてより高効率にdirect conversionを誘導可能な遺伝子ノックダウンの組み合わせを探索、分化転換を阻害している因子を特定する。さらに分化転換能増加により得られた再生神経が十分な機能を有しているかの確認として、小脳プルキンエ細胞の脱落を示す小脳神経変性疾患である脊髄小脳変性症6型の疾患モデルマウスでありCav2.1-CtmKOマウスを用いてその運動失調が回復するか評価する。
Amount: ¥4,680,000
Funding type: research
Funder scheme: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Start date: 2023-04-01
End date: 2026-03-31
Investigator: 優一 平岡
Institution: The University of Tokyo
Funded outputs count: 2
Funder award ID: 23K05974
OpenAlex ID: G8853475274