Thérapie génique: intérêt et limites des outils
Year: 2011
Type: article
Abstract: Les développements spectaculaires de la biologie et de la biotechnologie, durant ces dernières décennies, ont bouleversé le paysage de la recherche biomédicale et offrent des possibilités thérapeutiques sans précédent. À coté des méthodes désormais classiques de la génomique/ post-génomique, citons le phénomène d’ARN interférence, l’établissement de réseaux gènes/protéines, le transfert de gènes ex vivo etin vivo et la construction de modèles de maladies humaines chez différentes espèces animales. Un exemple emprunté au domaine de l’obésité illustre avec force ces nouvelles possibilités et la puissance des approches de transfert de gène. De nombreuses maladies peuvent bénéficier de la thérapie génique, en particulier les maladies neurodégénératives (cerveau et oeil), pour lesquelles il n’existe pratiquement pas, à l’heure actuelle, d’alternatives satisfaisantes. De nombreuses preuves de principe ont été établies et des essais chez l’homme ont été couronnés de succès. Toutefois, la majorité des protocoles de thérapie génique font appel à des vecteurs dérivés de virus. Bien que «désarmés» , ces vecteurs présentent encore des risques pour le patient, en particulier de recombinaison, qu’il est impératif d’analyser et de prendre en compte. Seuls cette prise de conscience et le développement de recherches appropriées permettront l’utilisation clinique, en routine, des outils de la thérapie génique et ainsi d’exploiter pleinement leur remarquable potentiel thérapeutique.
DOI: 10.4267/2042/48071
Author: Jacques Mallet
Language: French
Subfield: Genetics
Domain: Life Sciences
Open Access status: green
OpenAlex ID: W2050665103