Biometrische Entscheidungsunterstützung in Zulassung und Nutzenbewertung am Beispiel der Implikationen von heterogenen Ergebnissen in Untergruppen der Studienpopulation
Year: 2015
Type: article
Abstract: Sowohl im Rahmen der Zulassung neuer Arzneimittel als auch im Rahmen der Bewertung eines Zusatznutzens zur Rechtfertigung höherer Kosten findet gelegentlich eine Einschränkung der Zielpopulation auf eine Untergruppe der Studienpopulation statt. Bei der Zulassung geht es dann häufig darum, dass in einer Untergruppe das Nutzen-Risiko-Verhältnis als nicht positiv eingeschätzt wird. In der Diskussion um die Erstattungsfähigkeit geht es um die Feststellung eines Zusatznutzens, der möglicherweise nicht für die gesamte Studienpopulation anerkannt werden kann. In seinen Bewertungskriterien verweist das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) auf publizierte Arbeiten, die Kriterien für die Bewertung der Glaubwürdigkeit von Wirksamkeitsbehauptungen auf der Basis von Ergebnissen in Untergruppen einer Studienpopulation benennen (BMJ 340:850–854, 2010). Viele der dort genannten Kriterien haben Eingang in die regulatorische Diskussion gefunden, die nun im Entwurf einer kürzlich veröffentlichten Guideline der European Medicines Agency (EMA) niedergelegt ist. Als ein Kriterium für die Glaubwürdigkeit eines Ergebnisses in einer Untergruppe der Studienpopulation wird die Signifikanz des Tests auf Interaktion oder Heterogenität genannt. In dieser Arbeit wird die Sinnhaftigkeit dieser Forderung kritisch hinterfragt. Wir vertreten die Auffassung, dass dieses Kriterium nicht geeignet ist, eine formale Entscheidung darüber herbeizuführen, ob ein Therapieeffekt in einer Untergruppe glaubwürdig ist oder nicht. Wir führen hierzu methodische und erkenntnislogische Argumente an, die, nach unserer Auffassung, sowohl bei der Bewertung der Wirksamkeit eines Arzneimittels als auch bei der Nutzenbewertung Gültigkeit haben. Wir sehen dies als ein Beispiel dafür, dass dieselben Entscheidungsstrategien in Zulassung und Nutzenbewertung eingesetzt werden sollten, auch wenn die Bewertung der Daten im Einzelfall in Abhängigkeit von durchaus unterschiedlichen Zielen zu unterschiedlichen Schlussfolgerungen führen kann.
Authors: A. Gonnermann, M. Kottas, Armin Koch
Institution: Medizinische Hochschule Hannover
Language: German
Subfield: Statistics and Probability
Field: Mathematics
Domain: Physical Sciences
Open Access status: hybrid
Estimated APC paid: $2,890
OpenAlex ID: W1723988737