Year: 2001
Type: article
Abstract: Positive Ergebnisse bei Klinischer Phase-IB-Studie mit dem inhalierbaren Alpha1-Antitrypsin bei Patienten mit kongenitalem Emphysem King of Prussia -8.Juni 2001.Aventis Behring L.L.C. gab heute in Europa den erfolgreichen Abschluss einer klinischen Phase-IB-Studie für eine neue inhalierbare Darreichungsform des (menschlichen) Alpha1-Antitrypsins bekannt.Diese befindet sich derzeit in Erprobung zur Behandlung einer kongenitalen Form des Emphysems -verursacht durch einen Alpha1-Antitrypsin-Mangel. Die Verträglichkeit aller Dosierungen, einschließlich der höchsten verabreichten Menge, war gut.Es wurde ein dosisabhängiges Ansprechen erzielt.Des Weiteren waren therapeutische Konzentrationen in der tiefen Lunge messbar, wo Alpha1-Antitrypsin an die neutrophile Elastase bindet.Wenn die neutrophile Elastase unkontrolliert bleibt, führt sie zu ausgeprägter Entzündung und einem progressiven Emphysem.Alle Patienten wurden auf Antikörper gegen das Arzneimittel untersucht, und es wurden keine Antikörper gegen dieses natürliche menschliche Protein nachgewiesen.Darüber hinaus gaben die Patienten in einer der Studie nachgeschalteten Umfrage an, dass das Inhalationssystem von Inhale einfach zu benutzen war.Laut der Alpha One Stiftung leiden zirka 100 000 Europäer an einem Alpha1-Antitrypsin-Mangel. Anders als das Emphysem, das als Resultat der Inhalation von Rauch entsteht, handelt es sich bei dem durch einen Alpha1-Antitrypsin-Mangel verursachten Emphysem um eine angeborene Erkrankung, die sowohl die Struktur als auch die Funktion der Lunge beeinträchtigt und unbehandelt zum chronischen Emphysem und frühzeitigen Tod führen kann.Die derzeitig gängige Behandlung beinhaltet allwöchentliche, intravenöse Infusionen, die bis zu 2 Stunden dauern können.Im Rahmen der Zusammenarbeit zwischen den Unternehmen Aventis Behring und Inhale stellt Aventis Behring das Alpha1-Antitrypsin, den Wirkstoff zur Behandlung des Alpha1-Antitrypsin-Mangels, her.Inhale erzeugt die inhalierbare trockene Pulverformulierung zur Anwendung mit seinem patentierten Inhalationssystem und verarbeitet und verpackt das Pulver zur Auslieferung an Kliniken.Aventis Behring überwacht das klinische Studienprogramm und wird für die weltweite Vermarktung aller zugelassenen Präparate verantwortlich sein, die aus der Zusammenarbeit resultieren.
DOI: 10.1159/000050245
Authors: O. Herrmann, U. Cassens, P. Krakowitzky, D. Stahl, W. Sibrowski, W.E. Illert, H. Butsch, D. Nuber, J. Howe, W. Sänger, S. Weidinger, T. Rosolski, M. Hergert, K. Mauermann, U. Frick, P. Schmidt, M. Okroi, V. Kiefel, G. Caspari, S. Quentin, G. Giers, M. Rochel, R. Bald, H. Bauer, H. Kroll, P. Järemo, R. Seitz (Guest Editor)
Language: English
Subfield: Pulmonary and Respiratory Medicine
Field: Medicine
Domain: Health Sciences
Open Access status: bronze
OpenAlex ID: W4234251350