Year: 2025
Type: article
Study design: Observational Study
Abstract: Cystick fibrza (CF) je autozomlne recesvne genetick ochorenie, ktor je spsoben genetickou mutciou gnu pre CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), ktor kduje proten – CF transmembrnov regultor vodivosti zabezpeujci okrem inho aj pohyb chloridovch inov cez bunkov membrnu. Klinick obraz ochorenia je charakterizovan chronickm zpalom bronchopulmonlneho systmu, pankreatickou insuficienciou a zvenm obsahom sol v pote. Cieom prce bolo zisti prnos inovatvnej kombinovanej terapie modultormi CFTR protenu ivakaftorom/tezakaftorom/elexafaktorom (Kaftrio) v kombincii s ivakaftorom (Kalydeco) a ivakaftorom/lumakaftorom (Orkambi). Vsledky boli zskan prostrednctvom dotaznka, ktor vyplnilo 26 respondentov s CF uvajcich tieto modultory CFTR protenu. Prieskumu sa zastnilo 20 ien a 6 muov a priemern vek respondentov bol 27,5 roka. Vina pacientov (92 %) bola nastaven na kombinciu ivakaftor/tezakaftor/elexafaktor v kombincii s ivakaftorom, a to 24 mesiacov a aj 36 mesiacov. Dvaja pacienti (8 %) uvali ivakaftor/lumakaftor 24 mesiacov a 36 mesiacov. innos inovatvnej terapie CF bola vyhodnoten hlavne prostrednctvom sledovania FEV1 (exspiran objem vzduchu za jednu sekundu), chloridov v pote a hmotnosti pacientov, ktorch hodnoty boli zlepen takmer u vetkch pacientov v porovnan s obdobm pred indikovanou inovatvnou terapiou. To poukazuje na zmenu a zlepenie funkcie dchacch ciest. Z vsledkov mono potvrdi, e inovatvna terapia modultormi CFTR protenu pre pacientov s CF vznamne zlepila kvalitu ivota pacientov.
Source: Klinická farmakologie a farmacie
Institution: University of Veterinary Medicine in Košice
Language: English
Subfield: Pulmonary and Respiratory Medicine
Field: Medicine
Domain: Health Sciences
Open Access status: diamond
OpenAlex ID: W4407154815