[Translated article] Authorization of off-label drugs in a tertiary hospital: 5-year perspective
Year: 2025
Type: article
Abstract: The off-label use of drugs requires scientific support to balance risk/benefit, being limited to exceptional cases in which there are no therapeutic alternatives. Retrospective descriptive study of the reports of the Pharmacy and Therapeutics Committee between 2018 and 2022 in a third level hospital; analyzing the requests, drugs, final opinion, reasons, level of evidence and economic impact. A total of 124 reports were analyzed, highlighting oncohematological (41.9%) and autoimmune (27.4%) diseases as main indications. Oncology (37.1%) and Pediatrics (18.5%) were the main applicants, with 87.9% for antineoplastic and immunomodulatory drugs. A total of 74.2% of the applications were approved due to lack of alternatives and solid evidence (phase II-III trials), while 25.8% were denied due to the availability of therapeutic options or insufficient evidence. In terms of cost, 53% of oncohematological drugs cost between €10,000–50,000/treatment and 62.1% of non-oncohematological drugs cost between €1,000–10,000/year. Approval of the rejected treatments would have generated an additional expenditure of €2,272,603. An increase of up to four times in the evaluation of off-label use drugs was evidenced, with a high approval rate. el uso off-label de medicamentos requiere respaldo científico para equilibrar el balance riesgo/beneficio, limitándose a casos excepcionales en los que no existen alternativas terapéuticas. estudio descriptivo retrospectivo de los informes de la Comisión de Farmacia y Terapéutica, entre 2018 y 2022, en un hospital de tercer nivel. Se analizaron las solicitudes, los medicamentos, el dictamen final y los motivos, el nivel de evidencia y el impacto económico. se analizaron 124 informes, destacando enfermedades oncohematológicas (41,9%) y autoinmunes (27,4%) como principales indicaciones. Oncología (37,1%) y Pediatría (18,5%) fueron los principales solicitantes, con un 87,9% de medicamentos antineoplásicos e inmunomoduladores. El 74,2% de las solicitudes fueron aprobadas por falta de alternativas y evidencia sólida (ensayos fase II-III), mientras que el 25,8% fueron denegadas por disponibilidad de opciones terapéuticas o evidencia insuficiente. En cuanto al coste, el 53% de los fármacos oncohematológicos tenían un precio comprendido entre 10.000 y 50.000 €/tratamiento, y el 62,1% de los no oncohematológicos entre 1.000 y 10.000 €/año. La aprobación de los tratamientos rechazados habría generado un gasto adicional de 2.272.603 €. se evidenció un aumento de hasta 4 veces en la evaluación de medicamentos de uso off-label , con una alta tasa de aprobación.
Source: Farmacia Hospitalaria
Institution: Hospital Universitario Virgen del Rocío
Language: English
Field: Medicine
Domain: Health Sciences
Open Access status: gold
Estimated APC paid: $1,640
OpenAlex ID: W4415946500