Transfert de gène dans le système nerveux central à l'aide de vecteurs recombinants dérivés de l'Adeno-associated virus dans un modèle canin de mucopolysaccharidose de type I et chez le primate
Year: 2006
Type: dissertation
Abstract: Les vecteurs dérivés de l'adéno-associated virus sont particulièrement attractifs pour un transfert de gène à long terme dans le SNC. La mucopolysaccharidose de type I est une maladie de surcharge lysosomale. La forme la plus sévère est caractérisée par des atteintes neurologiques graves pour lesquelles aucun traitement efficace n existe. Nous avons évalué le transfert de gène médié par un vecteur AAVr 5 dans le SNC d un modèle canin MPS I. Quatre injections stéréotaxiques permettent une diffusion du vecteur dans la totalité du SNC avec une correction des lésions de surcharge et des désordres biochimiques. L efficacité de transduction des sérotypes d AAV dans le SNC étant principalement évaluée chez les rongeurs, nous avons étudié le profil de transduction de 3 sérotypes d AAVr : AAVr 1, 2 et 5 dans le SNC de primates. L AAVr 1 permet le transfert de gène le plus efficace dans le SNC de primates. Ces études confirment la faisabilité du transfert de gène dans le SNC d animaux de grande taille.
Author: Carine Ciron
Language: French
Subfield: Genetics
Domain: Life Sciences
Open Access status: green
OpenAlex ID: W581729959