Transtiretino Amiloidinė Kardiomiopatija: Etiologija, Diagnostika Ir Gydymas
Year: 2026
Type: article
Abstract: Transtiretino amiloidinė kardiomiopatija (ATTR-CM) yra reta ir pavojinga širdies liga, kurią lemia nestabilaus transtiretino (TTR) baltymo kaupimasis miokardo tarpląstelinėje erdvėje. Ši liga gali būti susijusi su genetine mutacija (ATTRv) arba atsirasti dėl amžinių pokyčių (ATTRwt). Liga dažnai pasireiškia nespecifiniais simptomais, imituojančiais kitas širdies patologijas, todėl diagnozė dažnai nustatoma pavėluotai, atsiradus sunkiai ligos formai. Šiuo metu ATTR-CM terapinis planas apima simptominį ir ligos eigą modifikuojantį gydymą. Nors specifinis transtiretino stabilizatorius tafamidis šiuo metu yra vienintelis ATTR-CM gydymui patvirtintas vaistas, naujos alternatyvios terapijos, tokios kaip TTR koduojančių RNR slopikliai ir genų redagavimo sistemos, turi perspektyvą. Jų ilgalaikis poveikis dar tyrinėjamas.
Source: Sveikatos mokslai
Language: English
Subfield: Molecular Biology
Domain: Life Sciences
Open Access status: diamond
OpenAlex ID: W7141315344
FWCI:
Cites:
Cited by:
Related to: