Mpacto Da Hemofilia a Na Família Antes E Depois Do Início De Profilaxia Com Emicizumabe: Avaliação Pelo Hemophilia Family Impact Tool (h-fit) Em Um Ambulatório De Doenças Hemorrágicas
Year: 2026
Type: article
Study design: Observational Study
Abstract: A hemofilia impõe carga significativa não apenas a pessoa com hemofilia (PCH), mas a família/cuidadores, especialmente em crianças pequenas, nas quais o impacto familiar substitui a própria medida de qualidade de vida. O H-FIT é um instrumento específico para hemofilia, desenvolvido para capturar essa carga. A introdução de terapias com menor carga de administração, como o emicizumabe, tem sido associada à melhora de desfechos relatados por cuidadores em outros instrumentos. Avaliar o impacto familiar da hemofilia, por meio do H-FIT, em cuidadores de PCH pediátricos de um ambulatório especializado, comparando os escores antes e depois do início da profilaxia com emicizumabe. Estudo observacional, longitudinal, com aplicação do questionário H-FIT (25 itens, versão 1.1, escala Likert de 5 pontos) a cuidadores de PCH acompanhados em ambulatório no serviço. Foram comparados os escores obtidos nos dois momentos de avaliação, considerando-se como desfecho principal a variação do impacto familiar após três meses do tratamento. O escore total foi calculado em escala 0-100 (100 = menor impacto). Foram identificados 15 participantes, sendo um deles descontinuado pelo atraso da aquisição por demanda judicial. Dos 14 pacientes incluídos, 10 (71,4%) tinham HA grave e 4 (28,6%) HA moderada. Três (21,4%) apresentavam inibidor e 11 (78,6%) não. A mediana de idade foi de 4 anos (1,0-11 anos). Doze participantes fizeram a avaliação antes e depois do início do emicizumabe e 2 foram excluídos por terem feito somente a inicial. O escore médio aumentou de 63,3 (DP 20,0) para 69,5 (DP 21,9) após o início da profilaxia (diferença média +6,2 pontos; Wilcoxon p = 0,042). Dez dos doze participantes (83%) apresentaram melhora no escore; um apresentou piora expressiva, embora a criança já tenha iniciado a profilaxia direto com o emicizumabe. Por se tratar de uma criança de 1 ano de idade e um caso “de novo”, a alteração do escore pode refletir desafios da hemofilia identificado nesta faixa etária; um não apresentou mudança no escore. A consistência interna do instrumento na amostra foi elevada (alfa de Cronbach = 0,93). O escore médio antes da terapia foi numericamente inferior ao valor de referência comparado ao da literatura (70,53; DP 14,58; n = 34), sem diferença estatisticamente significativa (p = 0,23). Os maiores ganhos numéricos foram na confiança para administrar o tratamento (+25,00) e na preocupação de a criança não relatar sintomas (+20,83), mas nenhum item permaneceu significativo após ajuste. Os resultados sugerem redução do impacto familiar da hemofilia após o início de emicizumabe, na mesma direção observada em estudos internacionais com instrumentos correlatos de carga do cuidador. Observou-se aumento do H-FIT após o início do emicizumabe, resultado compatível com redução do impacto familiar no grupo analisado. O achado é consistente com a hipótese de que terapias de menor carga de administração e maior eficácia aliviam o impacto familiar, contudo, o tamanho da amostra e o desenho do estudo não permite inferência causal definitiva. O caso de piora isolada reforça a necessidade de avaliação individualizada, já que fatores familiares e clínicos não capturados pelo instrumento podem influenciar o resultado. São necessários estudos com maior amostragem e validação transcultural formal do H-FIT em português para consolidar seu uso como desfecho relatado pela família no Brasil.
Authors: Rosângela Eduarda Santos FALCÃO, Debora Maria do Carmo ROCHA-SANTIAGO, Victor Gabriel Pereira VIANA, Gabriel Trevisani VILELA, Luana Silva Baptista ARPINI, Juliana Souza Mario DUARTE, Maria Perpétuo Socorro Vendramini ORLETTI, Aline Esteves Mautoni Queiroga LIPARIZI, Sibia Soraya MARCONDES, Alessandra Nunes Loureiro PREZOTTI
Language: English
Subfield: Hematology
Field: Medicine
Domain: Health Sciences
Open Access status: diamond
OpenAlex ID: W7223108703