Avaliações Econômicas Da Profilaxia Com Fator Viii Recombinante De Meia-vida Estendida Em Pessoas Com Hemofilia A: Uma Revisão Sistemática
Year: 2026
Type: article
Study design: Systematic Review
Abstract: A hemofilia A (HA) é uma coagulopatia rara causada pela deficiência da atividade do fator VIII (FVIII). A profilaxia contra sangramentos é o tratamento de escolha, podendo ser realizada com concentrados de FVIII derivados de plasma (dpFVIII) ou recombinantes (rFVIII). Dentre os rFVIII, existem moléculas modificadas para estender a meia-vida (rFVIII-MVE) em relação aos dpFVIII e rFVIII-MVP (meia-vida padrão). Ao aumentar o potencial hemostático residual, a profilaxia com FVIII reduz os sangramentos. Apesar da adoção crescente do rFVIII-MVE, ainda não uma há síntese crítica de seu valor econômico. O objetivo deste estudo foi sintetizar a evidência econômica da profilaxia com rFVIII-MVE em relação à profilaxia com rFVIII-MVP. Uma revisão sistemática foi conduzida (CRD42024558862) para responder à pergunta “Em pessoas com HA, a profilaxia com rFVIII-MVE, comparada à profilaxia com rFVIII-MVP ou a outro rFVIII-MVE, é econômica, segundo avaliações publicadas?”. As buscas foram realizadas em julho de 2024 e estão sendo atualizadas desde junho de 2026, com estratégias adaptadas para cada base de dados. As avaliações econômicas foram classificadas em parciais e completas, conforme integrem ou não custos e desfechos numa mesma unidade de análise, respectivamente. A qualidade metodológica foi avaliada pelo EcoBIAS. Espera-se apresentar a análise final durante o HEMO 2026. Até o momento, identificamos 10 publicações (2017-2026). Dentre as 4 avaliações econômicas parciais, três analisaram a adoção do rFVIII-MVE por fusão Fc (rFVIIIFc) na perspectiva do pagador: (1) nos Estados Unidos, sob financiamento da indústria,a profilaxia com rFVIII-MVE provocaria aumento de 1,4% no orçamento em 2 anos; (2) na Itália, sob financiamento da indústria, o custo incremental da profilaxia com rFVIII-MVE seria US$-PPP 8.509.438 em 3 anos; e (3) na França, haveria uma economia de 8% com a profilaxia com rFVIII-MVE. Na Finlândia, um registro nacional financiado pela indústria com 69 pessoas com HA que trocaram de rFVIII-MVP para rFVIII-MVE mostrou redução das infusões semanais e aumento do consumo anual de rFVIII-MVE, enquanto a taxa anualizada de sangramentos passou de 2,8 para 0,9, com custo anual médio de US$-PPP 267.212 (rFVIII-MVP) e US$-PPP 295.569 (rFVIII-MVE). Houve limitações na justificativa dos custos e dos padrões de utilização e, no estudo finlandês, seguimento assimétrico entre os períodos. Dentre as 6 avaliações econômicas completas identificadas, todas eram análises de custo-utilidade pelo modelo de Markov na perspectiva do pagador, com horizontes temporais de 70 anos à vida inteira e taxas de desconto entre 1,5% e 3,5%. Cinco foram financiadas pela indústria, sendo 3 avaliando a intervenção com rFVIIIFc. Nos Estados Unidos, o efanesoctocog alfa foi dominante frente à classe rFVIII-MVE, com menos sangramentos articulares e menor custo total ao longo da vida. As diferenças de QALY entre os produtos foram pequenas. Houve limitações na estimativa de custos e doses em uso real, na extrapolação para horizontes de longo prazo e na transparência quanto ao patrocínio. No geral, a profilaxia com rFVIII-MVE mostrou maior vantagem econômica que a profilaxia com rFVIII-MVP, quando os preços relativos são competitivos. No entanto, o risco de viés foi majoritariamente moderado, e os achados mais recentes foram sensíveis ao comparador adotado e ao patrocínio.
Institution: Universidade Federal de Minas Gerais
Language: English
Subfield: Hematology
Field: Medicine
Domain: Health Sciences
Open Access status: diamond
OpenAlex ID: W7223128137