O Impacto Da Hidroxiureia Em Pacientes Com Hemoglobinopatia Sc: Experiência Do Centro Infantil Boldrini
Year: 2026
Type: article
Study design: Observational Study
Abstract: Introdução A Hemoglobinopatia SC (HbSC) é a segunda hemoglobinopatia mais prevalente entre as doenças falciformes, correspondendo a aproximadamente 30% dos casos. Embora seja tradicionalmente considerada uma forma de menor gravidade quando comparada à anemia falciforme, os estudos envolvendo pacientes com HbSC ainda são limitados, especialmente em relação ao impacto da hidroxiureia (HU) no tratamento destes pacientes. Objetivo Avaliar o impacto do uso da HU em pacientes com HbSC acompanhados em um centro de referência, analisando suas indicações, adesão ao tratamento, resposta clínica, idade de início da terapia e ocorrência de lesões em órgãos-alvo. Métodos Estudo observacional retrospectivo, baseado na análise de dados de prontuários de pacientes acompanhados no Centro Infantil Boldrini entre janeiro de 2000 e junho de 2026. Os critérios de inclusão compreenderam pacientes com diagnóstico confirmado de HbSC, com cadastro ativo no momento da coleta de dados. Resultados Foram 195 pacientes avaliados, distribuídos nas seguintes faixas etárias: 7 pacientes com até 2 anos, 35 entre 2 e 7 anos, 29 entre 7 e 10 anos, 72 entre 10 e 19 anos e 52 com 19 anos ou mais. Entre o número total de pacientes avaliados, 135 (69,6%) faziam uso de HU. Entre os usuários de HU, 51 (37,8%) apresentaram adesão ao tratamento. A adesão foi avaliada por meio da elevação do VCM e da hemoglobina fetal, ocorrência de menos de três crises vaso-oclusivas no período de um ano e frequência às consultas de rotina. Pacientes aderentes apresentaram uma probabilidade 2,53 vezes maior de resolução da manifestação clínica que motivou a indicação da HU em comparação aos não aderentes (90,2% vs 35,7%; RR = 2,53; IC95% 1,87–3,41; p < 0,0001). Observou-se histórico de crise de dor ao longo da vida em 117 pacientes (60,3%), independentemente da adesão ao tratamento. A mediana de idade à introdução da HU foi de 5 anos (variação: 0–32 anos). Entre as principais indicações para seu uso, destacaram-se as crises vaso-oclusivas, observadas em 95 pacientes (70,4%), seguidas pela elevação dos marcadores de hemólise (reticulócitos/LDH) em 17 pacientes (12,6%) e pela síndrome torácica aguda em 9 pacientes (6,7%). A toxicidade hematológica relacionada ao uso de HU foi identificada em 48 pacientes (35,5%). A média da dose final de HU foi de 19,1 mg/kg/dia, e a média da HbF final foi de 11% entre os aderentes e 4% entre os não aderentes, demonstrando resposta laboratorial ao tratamento. Lesões em órgãos-alvo foram identificadas em 65 pacientes, sendo a retinopatia a manifestação mais frequente (30 casos; 46,2%), seguida por colelitíase (14; 21,5%), nefropatia (10; 15,4%), osteonecrose (8; 12,3%), alteração cardiovascular (8; 12,3%), sequestro esplênico (7; 10,8%), osteopenia (4; 6,2%), acidente vascular cerebral (2; 3,1%), trombose (2; 3,1%) e úlcera de perna (1; 1,5%). Apenas 1 paciente foi submetido ao transplante de medula óssea. Discussão e Conclusão Apesar de a HbSC ser considerada uma forma de menor gravidade da doença falciforme, esta coorte apresentou elevada frequência de crises dolorosas e comprometimento de órgãos-alvo. A HU mostrou-se uma importante ferramenta terapêutica, com resposta favorável entre os pacientes aderentes, mas a adesão continua sendo um dos principais desafios para a otimização dos benefícios do tratamento. Dado o caráter retrospectivo do estudo, os resultados devem ser interpretados com cautela e confirmados por estudos prospectivos.
Institution: Centro Infantil Boldrini
Language: English
Subfield: Genetics (clinical)
Field: Medicine
Domain: Health Sciences
Open Access status: diamond
OpenAlex ID: W7223128449