Comparando O Transplante Autólogo Com Terapia Gênica E O Transplante Alogénico De Células-tronco Hematopoéticas Em Pacientes Adultos Com Anemia Falciforme Hbss: Riscos E Desfechos
Year: 2026
Type: article
Study design: Systematic Review
Abstract: Introdução A Anemia Falciforme (AF) é uma hemoglobinopatia grave que afeta drasticamente a sobrevida dos pacientes. O transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas (alo-TCTH) representa a terapia curativa clássica, mas apresenta limitações significativas. Recentemente, o transplante autólogo associado à terapia gênica emergiu como uma alternativa inovadora para contornar barreiras imunológicas. Objetivo Comparar a eficácia e os desfechos clínicos do transplante autólogo com terapia gênica frente ao alo-TCTH no tratamento de pacientes adultos com AF (genótipo HbSS). Metodologia Trata-se de uma revisão integrativa da literatura. A busca foi realizada nas bases de dados PubMed e BVS, utilizando os descritores DeCS/MeSH Anemia Falciforme, Terapia Genética e Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas. Os termos foram combinados utilizando os operadores booleanos AND e OR. Como critérios de inclusão, selecionaram-se artigos publicados nos últimos 5 anos, em inglês, que abordassem as modalidades terapêuticas em pacientes adultos. Após a aplicação dos critérios e leitura na íntegra, 4 estudos compuseram a amostra final para análise. Resultados A literatura demonstra que o alo-TCTH é curativo, porém esbarra na escassez de doadores HLA-compatíveis e nas elevadas taxas de morbimortalidade associadas à doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) e falha do enxerto (JONES et al., 2025). Em contraste, as terapias gênicas recentes, utilizando edição gênica via CRISPR-Cas9 ou vetores lentivirais, empregam células autólogas, eliminando a barreira da compatibilidade e anulando o risco de GVHD. Contudo, a terapia gênica requer regime de condicionamento mieloablativo que acarreta toxicidades severas, incluindo infertilidade, mucosite e síndrome de obstrução sinusoidal. Destaca-se também um custo elevado ao alo-TCTH, representando uma barreira de acesso, e exige vigilância a longo prazo para o risco de oncogênese insercional. Conclusão Tanto o alo-TCTH quanto a terapia gênica oferecem potencial curativo realista para adultos com AF. A decisão clínica deve ser individualizada, ponderando a ausência de complicações imunológicas da terapia gênica contra seus custos substanciais, toxicidade do regime de condicionamento e necessidade de monitoramento genético. Adicionalmente, ensaios clínicos randomizados comparando diretamente as duas terapias ainda são necessários para estabelecer qual abordagem apresenta superioridade definitiva a longo prazo.
Institution: Universidade Salvador
Language: English
Subfield: Genetics (clinical)
Field: Medicine
Domain: Health Sciences
Open Access status: diamond
OpenAlex ID: W7223136763