Особенности клинического течения и результатов лечения пациентов с ювенильной миастенией гравис при долгосрочном наблюдении
Year: 2025
Type: article
Study design: Observational Study
Abstract: Введение. Миастения гравис (МГ) является аутоиммунным заболеванием, в основе которого лежит образование антител, направленных к различным структурам нервно-мышечного синапса. Спектр симптомов варьирует от изолированной глазной формы до тяжелой слабости конечностей, бульбарных и дыхательных мышц с развитием жизнеугрожающего осложнения – миастенического криза. Дебют заболевания возможен в любом возрастном периоде. В случае дебюта МГ до 18 лет говорят о ювенильной миастении гравис (ЮМГ). Цель. Проанализировать клинические данные и результаты лечения долгосрочного катамнеза пациентов с ЮМГ. Материалы и методы. Проведено одноцентровое ретроспективное поперечное исследование. Проанализированы данные о 92 пациентах с ЮМГ (75 (81,5%) – женского пола, 17 (18,5%) – мужского). Средняя продолжительность заболевания к моменту анализа данных составила 20 [15; 28] лет. Результаты. Средний возраст дебюта МГ составил 14 [11; 16] лет. Глазная МГ была диагностирована у 16 (17,4%) человек, генерализованная – у 76 (82,6%). По максимальной степени тяжести за весь период заболевания пациенты распределились следующим образом: 15 (16,3%) человек сохраняли только глазодвигательные нарушения (MGFA 1), у 19 (20,7%) пациентов степень тяжести не превышала MGFA 2, у 33 (35,9%) – MGFA 3, у 15 (16,3%) – MGFA 4 и у 10 (10,9%) человек развился миастенический криз (MGFA 5). В 82 (89,1%) случаях наиболее тяжелая степень МГ была достигнута в первые 5 лет болезни. Серопозитивность по антителам к ацетилхолиновым рецепторам была установлена в 68,8% случаев. Титр антител был достоверно выше у лиц женского пола, при генерализованной форме заболевания, при более высоких показателях декремента с дельтовидной мышцы и у пациентов, нуждающихся в применении кортикостероидов и цитостатиков. Тимома диагностирована у 7 (7,6%) человек. В 17 (18,5%) случаях были выявлены сопутствующие аутоиммунные заболевания. Все пациенты в качестве стартовой терапии получали пиридостигмина бромид. Полная компенсация симптомов была достигнута у 19 (20,7%) человек. Кортикостероиды за весь период наблюдения принимали 70 (76,1%) человек, цитостатики – 25 (27,2%). Пациенты с более поздним дебютом ЮМГ чаще нуждались в стероидной терапии. Тимэктомия выполнена 51 (55,4%) пациенту. На момент последнего опроса сохраняются симптомы МГ у 62 (67,4%) человек, у 30 (32,6%) симптомы отсутствуют. В случаях отсутствия симптомов у 20 (21,7%) пациентов имелась полная стойкая ремиссия, у 2 (2,2%) – фармакологическая ремиссия, у 5 (5,4 %) – наблюдались минимальные проявления заболевания на фоне монотерапии антихолинэстеразными препаратами и у 3 (3,3%) – минимальные проявления заболевания на фоне иммуносупрессантов и антихолинэстеразных препаратов. Летальных исходов не зарегистрировано. Заключение. Установлено, что у 63,1% пациентов с ЮМГ клинические проявления соответствовали 3–5-му классу тяжести по шкале MGFA, у 10,9% пациентов развились миастенические кризы. При долгосрочном катамнестическом наблюдении симптомы миастении отсутствовали у 32,6% человек, у 21,7% достигнута полная стойкая ремиссия. Летальных исходов не зарегистрировано. Introduction. Myasthenia gravis (MG) is an autoimmune disease that occurs as a result of autoantibodies directed to various structures of the neuromuscular synapse. The symptoms range varies from an isolated ocular form to severe weakness of the limbs, bulbar and respiratory muscles leading to a life-threatening complication: myasthenic crisis. The onset of the disease is possible at any age. If MG debuts before the age of 18, it is called juvenile myasthenia gravis (JMG). Purpose. To analyze a long-term follow-up of JMG patients. Materials and methods. A single-center retrospective cross-sectional study was conducted. Data on 92 patients with JMG (75 (81.5%) female, 17 (18.5%) male) were analyzed. The average duration of the disease at the time of data analysis was 20 [15; 28] years. Results. The average age of JMG onset was 14 [11; 16] years. Ocular MG was diagnosed in 16 (17.4%) patients, and generalized MG in 76 (82.6%). According to the maximum severity over the entire period of the disease, the patients were distributed as follows: 15 (16.3%) patients had only ocular symptoms (MGFA 1), in 19 (20.7%) patients the severity of MG did not exceed MGFA 2, 33 (35.9%) presented MGFA 3, 15 (16.3%) had MGFA 4, and in 10 (10.9%) subjects myasthenic occurred (MGFA 5). In 82 (89.1%) cases, the most severe degree of MG was reached in the first 5 years of the disease. Seropositivity for antibodies to acetylcholine receptors was established in 68.8% of cases. The antibody titer was significantly higher in females, in generalized form of the disease, and in patients requiring corticosteroids and cytostatics treatment. Thymoma was diagnosed in 7 (7.6%) patients. Concomitant autoimmune diseases were detected in 17 (18.5%) cases. All patients received pyridostigmine bromide as initial therapy, and the complete compensation of symptoms was achieved in 19 (20.7%) patients. During the entire observation period, 70 (76.1%) patients took corticosteroids, and 25 (27.2%) took cytostatics. Patients with a later JMG onset more often needed steroid therapy. Thymectomy was performed in 51 (55.4%) patients. At the time of the last examination, 62 (67.4%) patients still present MG symptoms, and 30 (32.6%) had no symptoms. In cases of no symptoms, 20 (21.7%) patients had complete stable remission, 2 (2.2%) had pharmacological remission, 5 (5.4%) had minimal manifestations of the disease under monotherapy with anticholinesterase drugs, and 3 (3.3%) presented minimal manifestations of the disease using immunosuppressants and anticholinesterase drugs. Death was not registered in any case. Conclusion. Moderate and severe clinical manifestations of MG (MGFA class 3–5) developed in 63.1% of patients, myasthenic crisis – in 10.9% of cases. During long-term follow-up observation, myasthenic symptoms were absent in 32.6% of people, complete stable remission was achieved in 21.7%. No deaths were registered.
Authors: С.Л. Куликова, Т.Г. Гвищ, Е.Л. Осос, Т.Н. Чернуха
Language: Russian
Subfield: Clinical Neurology
Field: Medicine
Domain: Health Sciences
Open Access status: bronze
OpenAlex ID: W4414865228