Análise Preliminar De Sobrevida E Desfechos Clínicos Em Leucemia Promielocitica Aguda Pediátrica: Uma Experiência Multicêntrica
Year: 2026
Type: article
Study design: Observational Study
Abstract: Introdução A leucemia promielocítica aguda (LPA) corresponde a aproximadamente 5–10% dos casos de leucemia mieloide aguda na infância e representa um dos maiores avanços da onco-hematologia, com taxas de sobrevida superiores a 80–90% em grupos cooperativos internacionais após a introdução do ácido all-trans-retinoico (ATRA) e do trióxido de arsênio. Entretanto, a mortalidade precoce, principalmente por complicações hemorrágicas, permanece como a principal causa de falha terapêutica, especialmente em países de média e baixa renda. Objetivo Avaliar a sobrevida global (SG), a sobrevida livre de eventos (SLE), a mortalidade precoce e os fatores prognósticos de crianças e adolescentes com LPA tratados em 5 instituições públicas do estado do Rio de Janeiro. METODOLOGIA Estudo observacional retrospectivo de uma coorte de pacientes com idade inferior a 18 anos diagnosticados com LPA entre 2010 e 2023 em 5 instituições públicas do estado do Rio de Janeiro. Os desfechos avaliados foram remissão completa (RC), recaída, mortalidade precoce, mortalidade em RC, SG e SLE. As curvas de sobrevida foram estimadas pelo método de Kaplan-Meier e comparadas pelo teste de log-rank. Os fatores prognósticos foram avaliados por regressão de Cox. Resultados Foram incluídos 53 pacientes, com mediana de idade de 11 anos (3–16 anos), sendo 25 (47,2%) do sexo masculino. Onze pacientes (21,2%) foram classificados como alto risco e 41 (78,8%) como risco padrão. Os protocolos utilizados foram BFM 2004 em 26 pacientes (49,1%), BFM 2012 em 14 (26,4%), ICC-APL em 7 (13,2%) e PETHEMA em 6 (11,3%). A remissão completa foi obtida em 37 pacientes (92,5%). Ocorreram 13 (24,5%) mortes precoces, das quais 8 (15%) aconteceram nos primeiros 15 dias após o diagnóstico, além de 6 (11,3%) óbitos em remissão completa. O sangramento do sistema nervoso central foi a principal causa de óbito (15,1%), seguido por infecção (9,4%) e sangramento em outros sítios (7,5%). A taxa de recaída foi de 3,7% (2 pacientes). A SG estimada em cinco anos foi de 63,8%, variando de 40% a 100% entre as instituições, enquanto a SLE foi de 59,6% (40% a 85,7%). Na análise multivariada por regressão de Cox, idade, sexo, grupo de risco e os valores de leucócitos, plaquetas, INR e fibrinogênio ao diagnóstico não permaneceram associados de forma independente à SG ou à SLE. Discussão Embora a taxa de recaída tenha sido baixa (3,7%), a SG (63,8%) e a SLE (59,6%) em cinco anos permaneceram aquém dos padrões reportados por grupos cooperativos internacionais, onde a sobrevida frequentemente supera 85–90%. O principal determinante para esses desfechos desfavoráveis foi a elevada taxa de mortalidade precoce (24,5%), impulsionada sobretudo por hemorragias no sistema nervoso central. Esse índice de óbitos precoces alinha-se aos dados da literatura nacional para a LPA pediátrica em cenários de "vida real" no Brasil, que historicamente reportam taxas de mortalidade inicial entre 13% e 32% — valores significativamente superiores aos 3% a 13% documentados em países de alta renda. Conclusão Nossos achados reforçam que o manejo agressivo da coagulopatia inicial e a redução dos óbitos nas primeiras semanas de tratamento consolidam-se como o maior desafio estrutural no cenário brasileiro. Para mitigar essa disparidade, é imperativo otimizar o tempo até o diagnóstico, garantir o início imediato do ATRA ainda na suspeita clínica e padronizar protocolos institucionais de suporte hemoterápico e cuidados críticos.
Language: English
Subfield: Molecular Biology
Domain: Life Sciences
Open Access status: diamond
OpenAlex ID: W7223110012